2月29日，世界罕见病日，2012首届中国罕见病高峰论坛在北京举行。
除血友病特效药——八因子和凝血酶原复合物之外，在国内罕见病特效药市场，仅有少数外资医药企业，尚无国内医药企业参与。
“缺席”的背后是尚不明朗的经济效益。
新金融记者 陈一昀
是否盈利成关键
“对于罕见病特效药的生产，外资药企只考虑一个问题——是否盈利。”在外资药企特殊治疗领域从业多年的顾今（化名）道出了医药企业的真心话。
可在国内罕见病特效药市场的实际情况，“坦率地讲，并不是盈利的。”顾今说。
不盈利的原因有多方面。
在发达国家，所有罕见病的治疗费用一律政府买单。患病家庭无需担心特效药的高昂价格，同时，医药企业会享受政府在税收上的优惠政策。
而在我国的罕见病中，目前仅血友病实现了医保报销。可以说，这是中国血友之家呼吁12年来取得的成果。
“我国的医保政策，在报销比例等各方面都是地方性的，地方政府视自己的财政情况而定。”中国血友之家秘书长关涛说。
按照一个比较宽泛的标准而言，在血友病患者所有的费用中，约70%由医保进行支付，剩下的30%中，患者自己支付一半，另一半来源于社会慈善、公益基金等。
这是对于血友病患者而言，相比之下，血友病特效药的提供者就没有这么幸运了。
除国内一些血液制品企业外，血友病特效药的生产方还包括德国拜耳公司。前者是从血浆中提取相应物质进行药物生产，后者是采用基因重组技术，二者的原料及工艺不同。就其同体积药物的价格而言，进口是国产的3倍。
而目前为止，国家并没有对上述企业在税收等方面提供优惠政策。
“凝血酶原复合物（乙型血友病特效药）的盈利空间非常小。” 上海新兴医药股份有限公司（以下简称“上海新兴”）相关工作人员江同（化名）告诉新金融记者，公司往往需要用其他产品的利润来补贴这块。
血友病不仅是唯一进入医保政策的罕见病，还是唯一拥有国内药企生产特效药的，国家政策尚且如此，更何况其他。
“现在，绝大多数罕见病是没有特效药的，即使一些罕见病有特效药，也大都是国外的药物。” 瓷娃娃罕见病关爱中心工作人员徐雅巍告诉新金融记者。
比如治疗多发性硬化症的倍泰龙是德国拜耳公司的国际畅销药，治疗戈谢病的伊米苷酶是由美国健赞公司生产的。
“针对戈谢病治疗的，全球只有这一个企业生产的这一种药有效。”中国慈善总会罕见病救助办公室工作人员说。
而国外的药物往往价格昂贵，“很多患者家庭因病致贫。”徐雅巍说。
罕见病，顾名思义，是指盛行率低、少见的疾病。世界上对于罕见病的定义并不统一，而我国，罕见病至今没有定论。
由于罕见病的病种比较多，患病人数相对少，“医学上对于罕见病的研究比其他疾病滞后。”徐雅巍说。
无快速获利优势
抛开研发能力不提，与普药（普通药品）相比，同时投入生产的特药（特殊药品）在企业经济效益上不具备“来得快”的优势。
国内药企的发展多以仿制为主。它们已经习惯于在外资药企专利药过保护期之后，直接进行仿制药的生产，以快速获得利润。
“快速”对于它们而言，尤其重要。而研发能力较弱，研发过程中耗时较长以及资金投入的巨大，使国内很多药企望而却步。
但并不排除国内一些药企在尝试。据江同透露，上海新兴已经开始研发基因重组八因子，而基因的培育，短则5年，长则8年，“按照目前的进度，预计在2018年左右上市。”
从现发展阶段来看，特效药大多是新药，正处于专利保护期内，不能进行仿制。这使得生产特效药的外资药企占有垄断地位。
“与普药不同，并不是所有的医药企业都集中于罕见病这个领域进行药品的研发和生产。”顾今说，“很早地进入这个领域，就可能在里面做到一家独大，因为没有其他企业的参与。”相反，在“热门”药物领域，竞争对手较多，企业所占的市场份额自然会减少。
发达国家对罕见病的重视比较早，给予的优惠政策能够促进医药企业对罕见病特效药生产的积极性，保障医药企业的经济效益。而相对落后的我国正逐步加大对医疗保险的投入，这是国内药企乐于看到的，也是外资药企所期望的。
“普药业务代表着现在，特药业务代表着未来。”这是顾今口中的外资药企，它们对未来进行长线投资，现在只是培育这块市场。“寄希望于国家医保，以及社会支付能力得以改善之后，可能会有一个长期发展。”
中国人口基数大，罕见病虽“罕见”，但实际患病人数并不少。这无疑对罕见病特效药生产企业具有吸引力。
携带着罕见病特效药来到中国的德国拜耳公司、美国健赞公司等外资企业或许已经看到中国罕见病市场的未来，才宁愿忍受现在特药业务的亏损。
而这仅是罕见病特效药市场的冰山一角。
目前，罕见病组织由瓷娃娃罕见病关爱中心牵头，组成罕见病网络，“我们日常通过QQ或者邮件交流，资源共享。”徐雅巍表示，已经和瓷娃娃罕见病关爱中心取得联系的病友组织有10多家，每一种组织代表一种罕见病群体。“这些组织中，有特效药物的很少。”
罕见病特效药市场的大面积空白，需要“缺席”的国内药企的重视。
“当然是希望医药企业来生产，但是病友组织对药物研发这块的促进能力是有限的，因为研发需要资金等等，我们没有办法来提供，我们只能够让医药企业知道我们的存在。”徐雅巍感慨。
来源：新金融观察
